Ob hnub dhau los, Pawg Neeg Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv FDA tau pov npav rau ob txoj kev kho noob ntawm Bluebird, Beti cel thiab Eli cel. Txawm hais tias cov ntaub ntawv tshaj tawm rau hnub Tuesday tau qhia tias cov kws tshawb fawb tau ceev faj txog kev kho Beti cel (zynteglo) thiab tsis ntseeg txog Eli cel, kev kho noob rau cov kab mob hauv lub hlwb. Txawm li cas los xij, rau "Puas Eli cel tau txais txiaj ntsig ntau dua li kev pheej hmoo hauv ib pawg ntawm cov menyuam yaus uas muaj lub hlwb adrenoleukodystrophy thaum ntxov?" Cov txiaj ntsig pov npav ntawm cov tswv cuab ctgtac tau 15 pom zoo thiab 0 tawm tsam.
Txawm hais tias muaj pov thawj pom zoo, nws tseem tsis tau paub tias FDA yuav txiav txim siab zaum kawg li cas. FDA yuav txiav txim siab zaum kawg ntawm kev pom zoo ntawm Beti cel thiab Eli cel thaum Lub Yim Hli 19 thiab Cuaj Hlis 16, raws li.
Nws qhov kev txiav txim siab yuav txiav txim siab txog txoj hmoo ntawm Bluebird, tsim cov kev tshawb fawb thiab kev loj hlob ntawm lwm cov noob caj noob ces, thiab ntau dua yuav hloov cov kev kho mob ntawm ob kab mob.
Tam sim no, tom qab xyoo ntawm kev tshawb fawb thiab ntau txhiab daus las ntawm kev nqis peev, Bluebird biology muaj cov nyiaj tsis txaus, lossis ua rau lub tuam txhab poob nyiaj hauv ib xyoos. Yog tias ob txoj kev kho noob no tau pom zoo, nws txhais tau hais tias cov kab mob Bluebird yuav muaj sia nyob mus ntxiv, uas yog qhov tsim nyog rau kev txhim kho cov noob rau cov kab mob tsawg.
Ua ntej ntawd, Beti cel thiab Eli cel tau txais kev pom zoo tseem ceeb hauv Tebchaws Europe, tab sis kev tsim cov teeb meem thiab teeb meem hauv kev tau txais nyiaj rov qab yuam Bluebird kom thim tawm ntawm kev ua lag luam thiab kaw nws cov lag luam nyob ntawd. Tsuas yog ob peb tus neeg mob tau txais ob qho kev kho mob. Hauv Tebchaws Meskas, kev tsis pom zoo nrog FDA ntawm kev sim ntau lawm ob zaug ncua Bluebird txoj kev npaj los nrhiav kev pom zoo beta cel, thiab ua rau qeeb ntawm lwm cov noob kev kho mob rau cov kab mob hauv cov ntshav. FDA pib tsis lees txais Bluebird thiab tus khub Bristol Myers Squibb daim ntawv thov rau cov tshuaj thib peb uas tau hais los ntawm leschly, kev kho ntawm tes rau ntau yam myeloma, uas thaum kawg tau pom zoo thaum ntxov 2021.
Kev ncua thiab kev poob qis yog qhov tshwj xeeb tshaj yog kim rau Bluebird. Nws cov nqi lag luam tau ze rau US $ 10billion thaum pib ntawm 2018, thiab tam sim no tau poob mus rau ntau dua US $ 250million. Lub tuam txhab yuav txav nws lub tsev hauv paus los ntawm Cambridge mus rau Somerville, Massachusetts, kom txuag tau nyiaj, thiab tau hais rau lub Plaub Hlis tias nws yuav tso tawm li ntawm ib feem peb ntawm nws cov neeg ua haujlwm.
Txawm li cas los xij, tus nqi txiav tsuas yog poob rau hauv lub thoob. Bluebird poob ntau pua lab daus las hauv peb lub hlis twg ntawm lub xyoo no, thiab cov peev nyiaj muaj tsuas yog 267 lab nyiaj daus las. Txhua tus kwv yees seb nws puas tuaj yeem ua neej nyob rau xyoo tom ntej.
Yog li ntawd, txoj sia nyob ntawm Bluebird nyob ntawm seb FDA Pom Zoo Beti cel thiab Eli cel. Qhov kev pom zoo ntawm ob qho tib si yuav ua rau Bluebird kom tau nyiaj tsis yog los ntawm kev muag khoom xwb, tab sis kuj los ntawm daim ntawv pov thawj saib xyuas tseem ceeb uas tau tso cai los ntawm FDA, uas feem ntau muaj nqis txog $ 100million.
Kev txhawj xeeb txog kev nyab xeeb
Txawm li cas los xij, Bluebird's gene therapy yuav tsis raug pom zoo los ntawm FDA vim tias lawv tau muaj teeb meem kev nyab xeeb xyoo dhau los.
Thaum Lub Ob Hlis 2021, kev sim tshuaj ntsuam xyuas ntawm cov kab mob qog nqaij hlav tau tshaj tawm tias yuav raug ncua vim tias ob tus neeg mob tau kho mob leukemia zoo li mob qog noj ntshav. Tom qab ntawd, FDA tso tseg qhov kev sim tshuaj.
Tom qab ntawd, lub tuam txhab pom tias tsis muaj kev sib txuas meej ntawm cov kab mob leukemia thiab lawv cov kev kho mob. Thaum Lub Rau Hli 2021, FDA tau tso tseg nws qhov yuav tsum tau ncua kev sim.
Tab sis tom qab ntawd thaum Lub Yim Hli, FDA tau ncua qhov kev sim tshuaj ntawm Eli cel vim Bluebird tau tshaj tawm tias mob qog nqaij hlav pob txha nrog myelodysplastic syndrome hauv tus neeg mob tau txais Eli cel noob kho. Tom qab ntawd, ob tus neeg mob tau txais kev kho mob Eli cel noob tau kuaj pom tias mob myeloid leukemia thiab myelodysplastic syndrome (MDS). Ob ntawm lawv tau hais ncaj qha rau kev kho mob, thiab lwm qhov yog suav tias yog qhov muaj feem cuam tshuam txog kev kho mob.
Cov txiaj ntsig thiab kev pheej hmoo
Raws li qhov xwm txheej no, FDA thiab nws cov kws pab tswv yim yuav tsum ntsuas qhov kev nyab xeeb thiab cov txiaj ntsig ntawm Bluebird gene therapy.
FDA zoo li muaj kev txhawb nqa ntau dua ntawm Beti cel, uas ua rau cov neeg mob uas muaj thalassemia tsis tas yuav tsum tau txhaj cov ntshav, uas txo qhov tshwm sim ntawm cov teeb meem cuam tshuam nrog kev hloov ntshav mus ntev. Txawm li cas los xij, FDA tau hais kom nws cov kws pab tswv yim los ntsuas qhov kev pheej hmoo mob qog noj ntshav ntawm cov neeg mob tau pom hauv Bluebird's Eli cel therapy thiab mob qog noj ntshav ntawm tes.
Cov ntsiab lus
Yog tias Bluebird's gene therapy raug pom zoo, Eli cel thiab Beti cel yuav dhau los ua tus thib peb thiab thib plaub kab mob caj ces kab mob kev kho mob tau pom zoo hauv Tebchaws Meskas tom qab Roche's luxturna thiab Novartis 'zolgensma.
Txawm hais tias muaj kev lag luam loj hlob hauv kev kho noob, ntau lub tuam txhab tau rov tsim kho lawv cov kev tshawb fawb, txiav cov nqi lossis tso tawm cov neeg ua haujlwm hauv lub ntsej muag ntawm kev lag luam poob qis. Yog li kev ua lag luam yog qhov xav tau ceev ceev ntawm cov xov xwm zoo los txhawb txoj kev loj hlob. Cia peb tos ntsoov rau qhov kev pom zoo los ntawm FDA
