Lub tuam txhab Swiss Santhera Pharmaceuticals tau tshaj tawm nws daim ntawv thov Kev Lag Luam Kev Lag Luam (MAA) rau vamorolone (DMD) rau Duchenne leeg nqaij Dystrophy (EMA). Hauv Tebchaws Meskas, lub tuam txhab cia siab tias yuav xa daim ntawv thov tshuaj tshiab vamorolone (NDA) rau kev kho DMD rau US Food and Drug Administration (FDA) hauv lub quarter thib plaub ntawm 2022.
vamorolone yog ib tug pioneering (thawj-hauv-chav kawm), ib tug "dissociation" steroid (dissociative steroidal) nrog ib tug tshiab hom ntawm kev txiav txim, ib tug me nyuam ntsuag cov tshuaj tsim nyog rau DMD (ODD) los ntawm FDA rau kev ceev ceev (FTD) thiab Tsis tshua muaj Pediatric Diseases. (RPDD), thiab "Potential Innovation (PIM)" los ntawm UK Tshuaj thiab Khoom Noj Khoom Haus (MHRA).
Duchenne muscular dystrophy (DMD) yog ib qho tsis tshua muaj, muaj kab mob X-chromosome-txuas txuas uas yuav luag cuam tshuam rau cov txiv neej. DMD yog tus cwj pwm los ntawm cov lus teb inflammatory thaum yug los lossis tsis ntev tom qab yug me nyuam, ua rau cov leeg nqaij fibrosis, uas tau pom zoo los ntawm cov leeg nqaij degeneration thiab tsis muaj zog. Cov ntsiab lus tseem ceeb hauv kev kis kab mob hauv DMD suav nrog kev tsis muaj peev xwm taug kev, tsis pub noj nws tus kheej, pib ua pa pab, thiab kev txhim kho cardiomyopathy. Lub neej expectancy nyob rau hauv cov neeg mob DMD feem ntau yog tsawg dua 40 xyoo vim ua pa thiab / los yog lub plawv tsis ua hauj lwm.
vamorolone tau tsim los ntawm ReveraGen BioPharma, Tebchaws Asmeskas. Thaum lub Cuaj Hlis 2, 2020, Santhera tau siv nws txoj kev xaiv kom tau txais txoj cai thoob ntiaj teb ntawm vamorolone los kho DMD thiab tag nrho lwm yam kev qhia.
vamorolone yog thawj zaug ntawm tag nrho cov tshuaj (thawj-hauv-chav kawm) cov tshuaj uas yog tib yam receptor khi rau corticosteroids tab sis hloov pauv cov dej ntws ntawm cov receptor, thiab yog li ntawd suav tias yog "dissociation" anti-inflammatory agent. Cov txheej txheem no qhia tau hais tias muaj peev xwm "disentangle" kev ua tau zoo los ntawm cov teeb meem kev nyab xeeb steroid. Yog li, vamorolone muaj peev xwm los ua ib qho txiaj ntsig zoo rau cov tshuaj corticosteroids tam sim no. Tam sim no, corticosteroids yog tus qauv ntawm kev kho mob rau kev kho cov menyuam yaus thiab cov tub ntxhais hluas nrog DMD. Txawm li cas los xij, kev xav tau kev kho mob ntawm cov neeg mob corticosteroid ntau npaum li cas nyob deb tsis tau raws li qhov kev mob tshwm sim hnyav, uas tuaj yeem txo cov neeg mob lub neej zoo.
Lub hauv paus rau MAA xa tawm yog cov ntaub ntawv zoo los ntawm qhov tseem ceeb ntawm Phase 2b VISION-DMD txoj kev tshawb fawb muaj xws li: (1) 24 lub lis piam los soj ntsuam kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm vamorolone (2 thiab 6 mg / kg / hnub) piv rau prednisone ({{6} }.75 mg / kg / hnub) thiab cov placebo, thiab tom qab ntawd (2) 24 lub lis piam los soj ntsuam kev saib xyuas kev ua tau zoo thiab khaws cov ntaub ntawv kev nyab xeeb ntev ntev thiab kev zam. Tsis tas li ntawd, MAA no suav nrog cov ntaub ntawv los ntawm peb qhov kev tshawb fawb qhib-daim ntawv lo uas cov koob tshuaj vamorolone ntawm 2 txog 6mg / kg / hnub rau tag nrho lub sijhawm kho mob txog li 30 lub hlis.
Hauv txoj kev tshawb fawb VISION-DMD tseem ceeb, vamorolone tau mus txog qhov kawg ntawm qhov kawg —— lub sijhawm sawv (TTSTAND) nrawm (p=0.002) thaum piv rau cov placebo, thiab pom tau tias muaj kev nyab xeeb zoo thiab ua kom ntev. Nyob rau hauv txoj kev tshawb no, feem ntau tsis zoo tshwm sim ntawm vamorolone piv rau cov placebo yog Cushing-zoo li nta, ntuav, thiab vitamin D tsis txaus. Cov xwm txheej tsis zoo yog feem ntau me me mus rau nruab nrab.